中國CGT（細胞與基因治療）領(lǐng)域又迎新突破。

近日，華潤三九（000999.SZ）與南京艾爾普再生醫學(xué)（簡(jiǎn)稱(chēng)“艾爾普”）簽署HiCM-188（iPSC來(lái)源心肌細胞）在中國大陸地區的項目合作聯(lián)合開(kāi)發(fā)協(xié)議。HiCM-188是在中美同時(shí)獲得IND注冊的“現貨型”細胞創(chuàng )新藥，也是央企深度參與的國內首個(gè)自研iPSC來(lái)源心肌細胞藥物。

據悉，HiCM-188瞄準“重度心衰”這個(gè)傳統療法難以突破的領(lǐng)域，契合了當前尚未被滿(mǎn)足的臨床需求。目前，該藥物已在我國進(jìn)入II期臨床試驗，并已經(jīng)在美國、新加坡、泰國等地區啟動(dòng)I/II期臨床試驗。

近年來(lái)，頂層設計不斷出臺政策支持再生醫學(xué)的發(fā)展——《“十四五”生物經(jīng)濟發(fā)展規劃》明確將干細胞與再生醫學(xué)列為“前沿生物技術(shù)”首位；《“健康中國2030”規劃綱要》也強調，要發(fā)展干細胞與再生醫學(xué)等醫學(xué)前沿技術(shù)。

6月10日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）發(fā)布的《先進(jìn)治療藥品的范圍、歸類(lèi)和釋義（征求意見(jiàn)稿）》，將細胞與基因療法納入“先進(jìn)治療藥品”，CGTs藥物將獲得更加明確適用的科學(xué)監管和審評審批。

行業(yè)人士預計，如果HiCM-188成功上市，不僅有望為華潤三九進(jìn)一步打開(kāi)千億級的心衰藥物賽道，更將填補國內空白，創(chuàng )造心衰治療的新方案，惠及全球患者。

瞄準千億心衰賽道

所謂心力衰竭（簡(jiǎn)稱(chēng)“心衰”），并不是一種獨立的疾病，而是各類(lèi)心臟疾病發(fā)展的終末階段，大部分心臟疾病發(fā)展到末期的結果就是心力衰竭。

心衰是全球范圍內導致高發(fā)病率和高死亡率的主要疾病之一，根據《中國心衰中心工作報告（2021）》估算，中國25歲以上心衰患者人數為1205萬(wàn)人，每年新發(fā)患者297萬(wàn)人，心衰患者的5年生存率與惡性腫瘤相似。

行業(yè)普遍認為，隨著(zhù)全社會(huì )老齡化的加劇，重度心衰患者人數將會(huì )大幅提升。

根據GlobalData預測，全球主要國家的心衰藥物市場(chǎng)規模將從2018年的37億美元增長(cháng)至2028年的221億美元（約合人民幣1590億元），CAGR高達19.5%。

然而，目前針對心衰的標準治療方法，只能夠在一定程度上控制病情發(fā)展，對于逆轉心力衰竭進(jìn)程，尤其針對嚴重心衰患者，效果十分有限。心臟移植雖然被視為治療終末期心臟病的最后手段，但由于供體器官的極度短缺，嚴重限制了其廣泛應用。

在此背景下，心肌細胞替代療法作為一種極具潛力的方案應運而生。它通過(guò)補充新鮮的心肌細胞，可有效逆轉心臟重構、恢復心臟功能，改善患者的生存質(zhì)量。并且，人類(lèi)誘導多能干細胞（hiPSCs）憑借其獨特的多向分化潛能，能夠在體外分化為高度純化的心肌細胞，為修復受損/喪失的心肌提供了理想的來(lái)源。

當前，一系列強有力的證據表明，基于iPSC的心衰治療，有望成為治療嚴重心力衰竭的有效方法。

據了解，全球已有多家公司擁有iPSC產(chǎn)品管線(xiàn)，但多數產(chǎn)品均處于臨床前研究階段。HiCM-188是全球為數不多進(jìn)入臨床Ⅰ/Ⅱ期的細胞治療方法，已經(jīng)在臨床試驗中展示了安全性和初步療效。

“艾爾普再生醫學(xué)選擇的心衰適應證，精準契合目前巨大的、未滿(mǎn)足的臨床需求，實(shí)現了從心臟移植到精準心肌修復的技術(shù)跨越，具有重大意義?！敝袊茖W(xué)院院士、復旦大學(xué)附屬中山醫院心內科主任葛均波說(shuō)道。

華潤三九“搶灘”未來(lái)生命產(chǎn)業(yè)

華潤三九與艾爾普的合作，正是基于HiCM-188的發(fā)展潛力與艾爾普的技術(shù)優(yōu)勢。

隨著(zhù)人口老齡化加速，心衰治療藥物市場(chǎng)正處一片藍海。艾爾普擁有國際領(lǐng)先的iPSC生產(chǎn)制造平臺、精準的管線(xiàn)臨床定位，在心衰再生治療領(lǐng)域擁有超過(guò)5年的長(cháng)期隨訪(fǎng)數據。

近年來(lái)，華潤三九強化研發(fā)創(chuàng )新，推進(jìn)并購重組，融合穩步推進(jìn)，構建全產(chǎn)業(yè)鏈競爭優(yōu)勢?！笆奈濉逼陂g，華潤三九研發(fā)投入規模逐年增加，由5.81億元（2020年）提升至9.53億元（2024年），增幅達63.97%。

行業(yè)認為，華潤三九與艾爾普的合作，有望充分發(fā)揮兩家企業(yè)的優(yōu)勢，創(chuàng )造心衰治療的新方案，推動(dòng)中國細胞治療產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展。

因獨特的生物學(xué)特性與應用潛力，干細胞曾三度成為諾貝爾獎授獎辭的“關(guān)鍵詞”，醫學(xué)界也一直有著(zhù)“干細胞或將引發(fā)一場(chǎng)醫療變革”的說(shuō)法。

當下，干細胞治療正逐漸成熟并進(jìn)入臨床轉化，我國作為“世界第一梯隊”的干細胞研究大國，相關(guān)的應用轉化正在持續加快。各大醫藥行業(yè)頭部企業(yè)也“摩拳擦掌”，加速了對干細胞療法等未來(lái)生命產(chǎn)業(yè)的布局，以迎接干細胞臨床醫學(xué)轉化的“黃金期”。

華潤三九是其中之一。今年3月，華潤三九完成了對天力士的控制權收購，后者已布局間充質(zhì)干細胞治療藥物。與此同時(shí)，華潤三九還圍繞“3+N”領(lǐng)域拓展處方藥業(yè)務(wù)，產(chǎn)品矩陣覆蓋心腦血管、抗腫瘤、消化系統、骨科、兒科、抗感染等治療領(lǐng)域。

華潤三九董事長(cháng)邱華偉認為，細胞療法是未來(lái)生命健康領(lǐng)域的新趨勢，針對很多老年疾病、難治性疾病都表現出了巨大的臨床潛力，高度契合華潤集團承擔“大國重器”的使命擔當。

“此次與艾爾普再生醫學(xué)的合作，將有助于我們進(jìn)一步拓展細胞治療賽道。后續雙方團隊將緊密合作，全力推進(jìn)HiCM-188心衰再生治療藥物臨床試驗，為眾多心衰患者提供治療新選擇?！鼻袢A偉進(jìn)一步說(shuō)道。