三元基因堅持推進(jìn)全球前沿項目:不斷攀登生物醫藥界的“喜馬拉雅”
華為創(chuàng )始人任正非近期寄語(yǔ)青年人:能摸高,就不要摸低,總有一天能摸到真理,有一天爬高爬不上去了,就從“喜馬拉雅”往下走,沿途都可以“生蛋”。對于身處高技術(shù)門(mén)檻領(lǐng)域的企業(yè)而言,也是如此。
創(chuàng )新藥企三元基因(920344)近日發(fā)布公告顯示,公司4大研發(fā)募投項目中,2個(gè)項目已100%完成投入,另2個(gè)項目仍在繼續推進(jìn)中,預計達可使用狀態(tài)的時(shí)間有所延長(cháng)。
三元基因4大研發(fā)募投項目均是全球前沿級別,如正在推進(jìn)中的腫瘤免疫細胞治療項目,在世界范圍內尚屬于“無(wú)人區”級技術(shù)。要攻克這類(lèi)具有挑戰性的項目,本就是曲折的,延期實(shí)屬正常。
面對難題,三元基因選擇堅持推進(jìn)項目,不斷攀登。這份底氣,源自公司成立之初就將創(chuàng )新植入血脈,以及三十余年不斷進(jìn)階的實(shí)力積累。
創(chuàng )新根植血脈
上世紀八九十年代,我國抗病毒基因工程藥物依賴(lài)進(jìn)口時(shí),三元基因的前身團隊已躬身入局。1982年,公司創(chuàng )始人、醫學(xué)病毒學(xué)專(zhuān)家侯云德成功克隆出適合中國人抗病毒特性的人干擾素α1b基因,一舉實(shí)現中國基因工程藥物從無(wú)到有“零”的突破。1992年,三元基因創(chuàng )立,以該成果為核心,開(kāi)啟人干擾素α1b的產(chǎn)業(yè)化和商業(yè)化之路。
相較于克隆自西方人的干擾素α2a、α2b,侯云德院士發(fā)明的人干擾素α1b基因來(lái)自健康中國人,療效確切,不良反應明顯更低,臨床適應癥也更為廣泛。憑借這一突破性貢獻,侯云德院士被譽(yù)為“中國干擾素之父”,并斬獲2017年度國家最高科學(xué)技術(shù)獎,該獎項每年獲獎?wù)卟怀^(guò)2人,是我國科技界的最高榮譽(yù)。
區別于小分子化學(xué)藥物及靶向藥物的作用機理,干擾素并非直接作用于病毒復制的某個(gè)單一靶點(diǎn),而是作用于人體自身細胞,通過(guò)信號傳導,激發(fā)人體產(chǎn)生多種抗病毒蛋白來(lái)抑制病毒復制,這些蛋白質(zhì)可作用于大多數病毒的整個(gè)生命周期。
三元基因基于人干擾素α1b(商品名:運德素?)的產(chǎn)品優(yōu)勢,不斷研究創(chuàng )新產(chǎn)品制造技術(shù)、制劑技術(shù)和臨床應用領(lǐng)域,形成了豐富的產(chǎn)品規格與劑型組合,臨床應用領(lǐng)域覆蓋肝病科、感染科、兒科、呼吸科、皮膚科、眼科、血液科和腫瘤科等多個(gè)臨床科室,治療病毒性肝炎、病毒性肺炎、尖銳濕疣、病毒性角膜炎、毛細胞白血病、慢性粒細胞白血病和黑色素瘤等多種病毒性疾病和惡性腫瘤。
為筑牢創(chuàng )新根基,公司搭建了博士后科研工作站、院士專(zhuān)家工作站等高水平科研平臺,更構建起重組蛋白藥物高效表達與純化技術(shù)平臺、蛋白質(zhì)高穩定性水溶液技術(shù)平臺等6大技術(shù)平臺,提供了從基礎研究到成果轉化的堅實(shí)支撐。
攻堅從不止步
一項項創(chuàng )新與突破,最終轉化為突出的市場(chǎng)地位。三元基因運德素銷(xiāo)售覆蓋全國30多個(gè)省、自治區、直轄市,超過(guò)6000家醫療機構,連續多年占據中國市場(chǎng)份額領(lǐng)先地位。公司承擔二十余項國家級和北京市級重點(diǎn)科技計劃項目,擁有五十余項國內外發(fā)明專(zhuān)利。
行至今日,公司在攻堅的道路上仍未止步,繼續加大研發(fā),攀登新高峰。今年前三季度公司研發(fā)費用同比提升49%,公司研發(fā)人數比較2020年增加35%。
從募投項目來(lái)看,公司的攻堅成果已逐步顯現。例如,針對兒童呼吸道合胞病毒(RSV)感染這一適應癥,公司在全球范圍內率先開(kāi)展霧化吸入干擾素抗RSV肺炎臨床研究,Ⅲ期臨床試驗項目已100%完成投入,關(guān)鍵性臨床研究已按計劃完成,有望填補該領(lǐng)域內臨床空白。
更具挑戰性的“γδT細胞的腫瘤免疫細胞治療臨床研究”項目,雖處于全球技術(shù)“無(wú)人區”,但也取得階段性突破,治療肝癌的兩項臨床研究分別完成10例臨床觀(guān)察和10例受試者入組,治療黑色素瘤臨床研究完成8例入組,治療急性髓系白血病臨床研究完成13例療效評價(jià),應用于不同類(lèi)型受試者,整體安全性特征良好,尤其是在急性髓系白血病等適應癥治療中,已初步顯現積極臨床療效。
研發(fā)創(chuàng )新的持續突破,離不開(kāi)GMP硬件與數智化系統的雙重賦能。2024年,三元基因數智化新廠(chǎng)區正式落成,其中研發(fā)基地建筑面積增至約1800平方米,涵蓋基因工程藥物、新制劑開(kāi)發(fā)、細胞工程等多個(gè)專(zhuān)業(yè)領(lǐng)域平臺。公司同時(shí)啟用研究開(kāi)發(fā)項目信息管理系統,實(shí)現從產(chǎn)品設計、配方開(kāi)發(fā)到樣品測試的全流程開(kāi)發(fā)過(guò)程管理。上線(xiàn)了先進(jìn)的研發(fā)信息化系統,提升研發(fā)人員工作效率35%以上,降低研發(fā)試劑消耗27%以上。
從實(shí)現基因工程藥物“零的突破”,到攻關(guān)多個(gè)全球前沿項目,三元基因始終保持“攀登者”姿態(tài),不斷向上。
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